Școala de Medicină a Universității Washington din St. Louis lansează un studiu clinic internațional care vizează prevenirea bolii Alzheimer la persoanele destinate genetic să dezvolte această boală la o vârstă fragedă. Spre deosebire de majoritatea celorlalte studii de prevenire a bolii Alzheimer, acesta va înrola oameni înainte ca boala să se instaleze – cu până la 25 de ani înainte de debutul așteptat al demenței.

Numit Primary Prevention Trial, noul studiu va investiga dacă gantenerumab – un anticorp investigațional în curs de dezvoltare pentru boala Alzheimer de către Roche și Genentech, poate elimina o proteină cheie a Alzheimer numită beta amiloid și poate încetini sau opri boala.

Plăcile de amiloid în creier  încep să se dezvolte cu până la două decenii înainte de a începe simptomele demenței.

Noul studiu implică familii cu mutații genetice rare care provoacă boala Alzheimer la o vârstă fragedă – de obicei la o persoană de 50, 40 sau chiar 30 de ani. Un părinte cu o astfel de mutație are o șansă de 50% de a transmite mutația genetică unui copil și orice copil care moștenește mutația este aproape garantat că va dezvolta simptome de demență aproape de aceeași vârstă ca părintele său. Această certitudine oferă cercetătorilor posibilitatea de a evalua eficacitatea medicamentelor concepute pentru a preveni Alzheimer.

Studiul va recruta persoane cu forme rare, cu debut precoce ale bolii, dar rezultatele vor îmbunătăți și înțelegerea generală a bolii Alzheimer, care ar putea aduce beneficii milioanelor de oameni care trăiesc cu forma mai comună, care afectează oamenii mai târziu în viață. Procesele care duc la pierderea memoriei și la afectarea cognitivă în boala Alzheimer sunt considerate a fi similare, indiferent dacă boala este cauzată de o mutație moștenită sau de combinația complexă de genetică și mediu care provoacă majoritatea cazurilor de Alzheimer.

McDade și colegii săi studiază aproximativ 230 de participanți din familii de pe toate continentele care poartă mutații genetice care duc la debutul precoce al bolii Alzheimer. Studiul va testa gantenerumab pe parcursul a patru ani, cu scopul de a determina dacă tratamentul precoce va preveni acumularea proteinei toxice.

Primul studiu de acest fel, cunoscut sub numele de  Rețeaua Alzheimer-Trials Unit-001 (DIAN-TU-001), a  început în 2012 și este în desfășurare. Acest studiu a testat eficacitatea tratamentelor medicamentoase, inclusiv gantenerumab, la persoanele care erau susceptibile de a dezvolta boala în timpul procesului, deoarece aproape toți aveau niște plăci de amiloid în momentul în care au intrat în el.

La începutul acestui an, liderii studiului au raportat din studiul DIAN-TU-001 că, în timp ce efectele asupra rezultatelor clinice, cum ar fi funcția cognitivă, nu erau clare, gantenerumab a îmbunătățit biomarkerii bolii. În consecință, liderii studiului au oferit medicamentul participanților ca parte a unei extensii exploratorii deschise și continuă să monitorizeze schimbările în măsurile bolii Alzheimer la acei participanți care primesc medicamentul experimental.

https://wustl.edu/